Akero：近一半的患者肝纤维化得到改善的创新疗法NASH 2a期临床结果

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的一种严重形式，与世界各地的肥胖和糖尿病流行密切相关。

NASH的特征是肝脏中脂肪的过度积累，引起肝细胞的应激反应和损伤，导致炎症和纤维化，严重患者可进展为肝硬化、肝衰竭、癌症并最终死亡。NASH是美国和欧洲肝移植的主要原因。

国外公司找到改善酒精肝的方法！

AkeroTherapeutics是一家专注于研发非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和其他严重代谢疾病药物的生物技术公司。

该公司的主要候选药物efruxifermin（EFX），用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH），目前正在2期临床试验阶段。

近期公司的临床试验传来了好消息，让我们一起来看看！

日前，AkeroTherapeutics公司公布其治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的主打在研疗法efruxifermin（EFX），在一项2a期临床试验中的16周中期结果分析。

值得注意的是，在40例治疗结束后接受组织活检的应答患者中，48%的患者在非酒精性脂肪性肝病活动评分（NAS）无恶化的情况下，肝脏纤维化实现至少一级的改善，28%的患者实现了至少两级的纤维化改善。

这个神奇药物究竟是啥？

Efruxifermin（EFX）曾名为AKR-001，Akero的AKR-001是一款新型长效成纤维细胞生长因子21（FGF21）的类似物，作为修饰Fc-FGF21融合蛋白激动剂，被认为是潜在的NASH最佳治疗药物。

这种整体治疗方法提供了解决NASH复杂、多系统疾病状态的潜力，包括改善与心血管疾病相关的脂蛋白风险因素。

过去十年的研究表明，内源激素FGF21在人体代谢和信号调节中发挥着关键作用，其能够作用于包括肝脏在内的多种器官系统。通常它被自然释放以保护器官免受压力，并恢复代谢平衡以确保健康。据悉，该款药物与天然FGF21相比，能够显著提高稳定性和半衰期，且增强了与受体的结合和活性。

据悉，这款药物由美国安进公司（Amgen）独家授权。在早期临床研究中，该药表现出良好的耐受性，且对代谢和心血管疾病的关键生物标志物显示出剂量依赖性的积极作用。

这项研究强调了EFX解决多种重要NASH合并症的潜力。研究人员观察到，所有剂量组在16周研究期间均出现平均体重减轻，70mg剂量组在第16周时体重减轻3.7公斤（约8磅），达到统计显着水平。

同时，血糖控制产生具有临床意义的改善，包括50mg和70mg剂量组的糖化血红蛋白（HbA1c）分别显着降低0.4和0.5。EFX还改善了血脂异常，包括在所有EFX剂量组中观察到HDL胆固醇显着升高和甘油三酯显着降低。

让我们一起期待进一步的研究结果吧！

参考文献：

[1]AkeroAnnouncesStronglyPositiveHistologicalDataAcrossAllEfruxiferminDoseGroupsin16-WeekPhase2aBALANCEDStudyinNASHPatients.RetrievedJune30,2020,fromhttps://ir.akerotx.com/news-releases/news-release-details/akero-announces-strongly-positive-histological-data-across-all